La colangite sclerosante primitiva (CSP) ha attualmente come unica opzione terapeutica il trapianto di fegato. Purtroppo, il rischio di recidiva di malattia dopo il trapianto epatico rimane rilevante con tassi di recidiva tra il 20 e il 25% entro 10 anni dal trapianto. La recidiva di malattia dopo trapianto espone il paziente ad un rischio di perdita dell’organo trapiantato con necessità di un secondo trapianto.
Gli studi sperimentali volti all’individuazione di molecole efficaci nell’aumentare la sopravvivenza libera da trapianto nella CSP escludono sempre gli individui sottoposti a trapianto di fegato che, pertanto, si trovano senza alternative in ambito sperimentale.
I fibrati sono farmaci ampiamente utilizzati nella pratica clinica come ipolipemizzanti. Tuttavia hanno anche un effetto antinfiammatorio, di riduzione della sintesi degli acidi biliari e di incremento di escrezione dei fosfolipidi. Infatti sono da molti anni utilizzati (off-label) nella CSP e nella colangite biliare primitiva, malattia dei piccoli dotti intraepatici per la quale vi è evidenza di efficacia; siamo in attesa che vengano registrati come farmaci di seconda linea.
Le evidenze di efficacia nella CSP emergono da studi giapponesi e da un recente studio franco-spagnolo condotto in un piccolo gruppo di pazienti (n=20) in cui si sono dimostrati efficaci nel ridurre il prurito e gli indici di colestasi.
I ricercatori dell’università degli studi di Milano-Bicocca (Prof. Pietro Invernizzi, Dott. Marco Carbone, Dott.ssa Laura Cristoferi) sulla scorta di questi dati, seppur preliminari ed in attesa di conferma in studi più ampi, hanno disegnato uno studio sperimentale per valutare l’efficacia e la sicurezza dell’utilizzo di questa terapia nei pazienti con recidiva di CSP post-trapianto che coinvolge per ora solo centri trapianto italiani, con estensione prevista ad altri centri in Europa.
AIRCS è felice di sostenere questo progetto e di aiutare la popolazione di pazienti con recidiva di CSP post-trapianto nella speranza di favorire lo sviluppo di una possibile alternativa terapeutica.
